我们的使命是加快 AGO2 综合征治疗药物的开发。以下是我们实现这一目标的计划。
我们专注于降低药物开发早期至临床前阶段的风险，并与制药公司合作进行临床试验或开展 n-of-1 试验。
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了解Argonaute综合征（AGO1和amp; AGO2基因）及其如何随着时间的推移而发展，对于找到对患者重要并可报销的治疗方法至关重要。
了解已知突变和基因型与表型之间的联系
了解疾病负担
开展自然病史研究，收集一段时间内的医疗信息
AGO1/2模型是研究疾病机理、在临床前研究中测试治疗方法以及寻找治疗方法的基础。
生成源自患者的成纤维细胞系和诱导多能干细胞（iPSC）
生成动物模型（斑马鱼、蠕虫、小鼠）
确定确切病因将指导治疗方法的开发
对 AGO1 和 AGO2 模型进行分子、细胞和行为分析
确定可靠的生物标记，以确定疾病的严重程度和进展情况，从而衡量对疗法的反应
在AGO1/2模型上测试疗法，以确定有前景的方案。
开发测定治疗效果的方法
测试不同的治疗策略，以关闭或增加 AGO1/2 的活性：重新利用已获批准的药物，开发剪接反义寡核苷酸 (ASO) 和基因替代疗法
进一步测试和amp；优化先导疗法
在进行人体试验之前，我们的疗法会在实验室中接受进一步测试，以证明其有效性和安全性。
在 AGO1/2 模型中建立概念验证（疗效）
申请罕见儿科疾病和孤儿药称号
GMP 生产和安全性 毒性 健康动物模型（毒性、剂量）
提交开始人体试验的申请
人体临床试验是药物获批前对其安全性和有效性的最终检验。
利用登记册、自然病史和社区中的患者知识为试验设计提供信息
完成临床试验的不同阶段（罕见病或药物被重新使用时，试验阶段较少）
提交销售疗法的申请
注：参加试验的患者可在这一阶段获得试验性治疗药物
Heureka！
